नई Genome-Editing रणनीति 'PERT' Nonsense Mutations के कारण होने वाले कई आनुवंशिक विकारों के लिए संभावित उपचार प्रदान करती है
शोधकर्ताओं ने 'nonsense mutations' के कारण होने वाली बीमारियों के इलाज के लिए Prime-Editing-mediated Readthrough of premature Termination codons (PERT) नामक एक नया genome-editing दृष्टिकोण विकसित किया है। ये उत्परिवर्तन DNA में एक समयपूर्व 'स्टॉप' सिग्नल बनाते हैं, जिससे प्रोटीन उत्पादन रुक जाता है। PERT वैश्विक प्रोटीन संश्लेषण को बाधित किए बिना इन संकेतों को ओवरराइड करने के लिए कोशिका के अपने जीन को रीप्रोग्राम करता है। Batten disease और Tay-Sachs के मॉडल पर परीक्षण किए जाने पर, इस विधि ने प्रोटीन कार्य को महत्वपूर्ण रूप से बहाल किया। यह 'gene-agnostic' रणनीति संभावित रूप से एक ही प्लेटफॉर्म का उपयोग करके हजारों दुर्लभ बीमारियों का इलाज कर सकती है, जिससे प्रत्येक विकार के लिए अलग उपचार बनाने की तुलना में थेरेपी विकास तेज और अधिक लागत प्रभावी हो जाता है।
मुख्य बिंदु
- मनुष्यों में सभी ज्ञात रोग पैदा करने वाले आनुवंशिक परिवर्तनों में से लगभग 25% के लिए Nonsense mutations जिम्मेदार हैं।
- PERT समयपूर्व स्टॉप सिग्नल को अनदेखा करने और पूर्ण-लंबाई वाले प्रोटीन की असेंबली जारी रखने के लिए 'suppressor tRNAs' का उपयोग करता है।
- यह रणनीति 'gene-agnostic' है, जिसका अर्थ है कि एक ही उपकरण को एक ही उत्परिवर्तन प्रकार साझा करने वाले विभिन्न जीनों के लिए अनुकूलित किया जा सकता है।
- Batten disease, Tay-Sachs और Niemann-Pick C1 disease के मॉडल पर सफल प्रयोगशाला परीक्षण किए गए।
परीक्षा तथ्य
- तकनीक: Prime-Editing-mediated Readthrough of premature Termination codons (PERT)।
- उत्परिवर्तन प्रकार: Nonsense mutations (समयपूर्व स्टॉप कोडन जैसे TAG)।
- लक्षित रोग: Cystic fibrosis, Batten disease, Tay-Sachs, Hurler syndrome।
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